兒科罕見病用藥PRV可能對大多數(shù)人都很陌生，但是這卻是一個價值1個億到3個億美元的東西。如今獲得TA的門檻提高了。
PRV就是優(yōu)先審評券，英語全稱為Priority Review Voucher。
兒科罕見病用藥是Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher。
別小看這個PRV，因?yàn)檫@是一個可以轉(zhuǎn)讓的有價證券，而且，水漲船高，市值不菲，動輒上億。
這個兒科罕見病新藥PRV是根據(jù)兒童藥品法(BPCA)和《兒科研究公平法》(PREA)第6和第35項(xiàng)的各種方案,目的是促進(jìn)和加快新藥的開發(fā)與審查,以加速治療嚴(yán)重或危及生命時未滿足的醫(yī)療需求。
這個目的當(dāng)時很明確，首先是兒童藥，其次，是治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，最后，是還沒有現(xiàn)有的治療方法，或是現(xiàn)在的治療方法無法滿足醫(yī)療需求。
但是，有的藥企在申請兒科罕見病時，利用這個價值不菲的特點(diǎn)，把本來是治療成人病的新藥也來申請，造成了許多怨言載道。
其中，最為曝光的一個當(dāng)屬治療杜氏肌營養(yǎng)不良的Sarepta公司。
當(dāng)時，Sarepta公司將自己獲得的兒科罕見藥優(yōu)先審評劵PRV賣給了專門開發(fā)肝炎和抗病毒治療的吉利德科學(xué)（Gilead），這個交易披露后引起軒然大波。
因?yàn)殚_發(fā)治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）外顯子51跳躍的新藥eteplirsen，Sarepta公司獲得了FDA授予的這個兒科孤兒藥優(yōu)先審評劵。
通過將這個優(yōu)先審評券以1.25億美元賣出，Sarepta說將這筆錢于其下一代藥物的研發(fā)，“快速推進(jìn)我們的后續(xù)外顯子跳躍候選物和下一代RNA靶向的反義平臺”。
在最新公布的兒科孤兒藥優(yōu)先審評修改草案中，F(xiàn)DA對此有針對性地做了修改。
這個修改，也是自從2014年P(guān)RV兒科罕見病用藥優(yōu)先審評券實(shí)施以來，5年來的首次修改。
當(dāng)時在2014年，當(dāng)兒科藥PRV剛剛出爐，當(dāng)時的市場價就已經(jīng)不菲。2014年7月，賽諾菲聯(lián)合再生元（Regeneron)出價6750萬美元，獲得了百傲萬里Biomarin的優(yōu)先審評資格，來加速alirocumab的獲批上市。
如今，F(xiàn)DA的最新草案剛剛掛網(wǎng)，正在征求行業(yè)的意見。征求意見的時間到9月就結(jié)束了，所以有建議意見希望的同事，需要抓緊時間了。
不過，小編還是進(jìn)入最最干貨的問題 -- 這次修改PRV，有哪些看點(diǎn)呢？
首先，哪些新藥可以有資格申請PRV？
這個草案規(guī)定，“申請人如申請罕見兒科疾病產(chǎn)品申請中有成人疾病適應(yīng)癥，則不能領(lǐng)取罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證。”
對此，F(xiàn)DA草案做了更細(xì)的解釋。
“我們將此標(biāo)準(zhǔn)解釋為，為了保留PRV資格，申請人不能在原兒科罕見疾病申請中有不同的成人疾病適應(yīng)癥(即,對于不同的疾病/情況).。”
“如果申請人尋求在兒童和成人患者中使用該罕見兒科疾病的新藥，則申請人仍有資格獲得優(yōu)先券。但是，如果申請人尋求PRV批準(zhǔn)的新藥只使用于成人患者， 則申請人沒有資格獲得這個優(yōu)先資格。“FDA草案斷然拒絕道。
言下之意，如果是真正治療兒童罕見病患者的新藥，即使是也治療成人患者，也是可以的。但是，如果利用這個優(yōu)先審評資格，來加速治療大眾市場的新藥的批準(zhǔn)，則是不可以的。
第二，什么是兒科嚴(yán)重和危及生命的疾?。?/strong>
“該病是一種嚴(yán)重或危及生命的疾病,其中嚴(yán)重或威脅生命的表現(xiàn)為主要影響從出生到18歲的個人, 這個年齡組通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年。
”FDA草案再次明確表示。
這個草案明確排除了那些在兒童時期沒有發(fā)病或者不是嚴(yán)重或是危及兒童生命的癥狀。對于那些成年人才發(fā)病的罕見病，可能不是一個利好。
那么，什么可以稱為罕見病呢？
影響目前FDA的最知名的法案，F(xiàn)D&C法案將"罕見疾病或狀況"定義為：
在美國，影響少于 200,000 人的任何疾病或狀況 ， 或
(2) 在美國影響超過200,000 人,但是，開發(fā)成本卻無法從在國內(nèi)市場銷售中收回來。
換句話說，就是一個是患者稀少，一個是開發(fā)成本高，無利可圖的新藥。
最后，如果是兒童期發(fā)病，但是不嚴(yán)重，到了成年后開始惡化，這可以申請兒科罕見病優(yōu)先審評券PRV嗎？
對此，草案對此有話說。“例如,如果疾病或疾病的發(fā)病通常始于兒童期，但疾病或狀況的表現(xiàn)形式在成年前不會變得嚴(yán)重或危及生命,則該疾病或疾病并非罕見的小兒疾病。“FDA解釋說。
“同樣，如果疾病或疾病的治療始于兒童期,但根據(jù)目前的治療標(biāo)準(zhǔn),疾病或狀況在兒童中表現(xiàn)并不嚴(yán)重或危及生命,則疾病或狀況并非罕見的小兒疾病,"這個草案解釋道。
看來，兒科罕見病新藥PRV的門檻的確在提高，瞄準(zhǔn)美國兒科罕見病新藥開發(fā)的業(yè)界和研發(fā)人員可要注意，積極提出意見哦。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
