2019年7月25日，國家藥監(jiān)局批準了田邊三菱制藥的依達拉奉（Edaravone）100ml:30mg注射液。2019年4月12日，田邊三菱制藥以進口5.1類提交依達拉奉氯化鈉注射液上市申請獲得CDE承辦受理，6月21日以“罕見病用藥”為由擬納入優(yōu)先審評。雖然依達拉奉用于治療ALS的作用機制尚不明確，但是全球漸凍人癥治療的最新藥物。
罕見病成醫(yī)藥市場新寵
目前全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。據(jù)Evaluate Pharma發(fā)布的《2019年孤兒藥報告》。報告認為科學的進步將助推孤兒藥市場在未來6年（2019-2024）快速增長。除了最近突破性細胞和基因治療的Yescarta、Luxturna產(chǎn)品，針對罕見病的藥物將進入市場，從而加快全球孤兒藥市場的快速增長，2018年全球孤兒藥市場為1310億美元，同比上一年增長了5.65%。預(yù)測2024年將達到2420億美元，年平均增長率達14.12%，屆時在處方藥市場中的占比將首次突破20.3%。
據(jù)醫(yī)藥咨詢公司Igeahub發(fā)布的《2018年最暢銷的10款孤兒藥》榜單顯示，2018年全球TOP10孤兒藥來那度胺、帕博利珠單抗、利妥昔單抗、納武利尤單抗、依魯替尼、依庫珠單抗、泊馬度胺、尼洛替尼、伊匹單抗和魯瑪卡托-依伐卡托的銷售額達468.52億美元，同比上一年增長了19.39%。
漸凍人癥市場青澀
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）也叫運動神經(jīng)元疾病，俗稱“漸凍人癥”。這是一種罕見性疾病，多見于40～50歲的男性，其病因至今不明，醫(yī)學認為部分病例與遺傳及基因缺陷有關(guān)。漸凍人癥是運動神經(jīng)細胞進行性退化，導(dǎo)致的四肢、軀干、胸部腹部肌肉逐漸無力和萎縮，以及言語、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。
全球漸凍人癥發(fā)病率很低，但對患者的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成極大的威脅。美國FDA現(xiàn)已批準了2個“漸凍人癥”治療藥物。第一個是1996年美國FDA批準賽諾菲開發(fā)的利魯唑（Rilutek）口服藥物；第二個是2017年“全球漸凍人日”前夕，美國FDA日批準了日本田邊三菱公司的依達拉奉用于治療漸凍人癥，除此之外，還沒有批準第3個藥物。
石藥集團于2018年3月11日公布，石藥集團開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），已獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定。
依達拉奉的新機遇
依達拉奉是一種腦保護自由基清除劑。臨床上多用于阻止腦梗塞的進展，緩解其伴隨的神經(jīng)癥狀，抑制遲發(fā)性神經(jīng)元死亡和脂質(zhì)過氧化，清除自由基，從而抑制腦細胞、血管內(nèi)皮細胞、神經(jīng)細胞的氧化損傷。在改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動能力和功能障礙發(fā)揮了重要作用。
依達拉奉是2001年日本三菱制藥公司研制上市的新藥。2003年美國《缺血性腦卒中患者的早期處理指南》和2004年日本的《腦卒中治療指導(dǎo)原則》確認是唯一經(jīng)大規(guī)模臨床試驗證實有效的的神經(jīng)保護劑。
2017年5月5日，美國FDA批準了田邊三菱的依達拉奉用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥，即漸凍人癥，是22年來首個批準的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的新藥，用藥后可以延緩漸凍人身體機能下降。美國FDA批準用于漸凍人治療后，將提升依達拉奉市場地位。
2003年新型的自由基清除型腦保護劑依達拉奉由先聲藥業(yè)率先研發(fā)成功，商品名必存，適用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動能力和功能障礙。
迄今為止，國家藥監(jiān)局批準了國內(nèi)依達拉奉18家制劑批文，15家原料藥生產(chǎn)批文。2019年6月～9月國家藥監(jiān)局加速審評，新批準了北京四環(huán)制藥、山東方明藥業(yè)、海南全星制藥、南京優(yōu)科制藥等四家的依達拉奉注射液生產(chǎn)批文，主要品規(guī)為20ml:30mg。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2018年中國公立醫(yī)療機構(gòu)依達拉奉注射液終端市場為50.26億元，同比上一年略有下滑，在約束注射劑濫用和輔助用藥形勢下，下滑7.86%。隨著國內(nèi)ALS臨床獲得進展，將推動市場增長。
中國公立醫(yī)療機構(gòu)終端依達拉奉注射液銷售情況（單位：萬元）
利魯唑增長率高達88%
利魯唑是賽諾菲開發(fā)的藥物，1996年獲美國FDA批準上市，商品名為Rilutek。1999年賽諾菲的利魯唑片劑在中國上市，商品名“力如太”。 國產(chǎn)利魯唑由魯南貝特制藥、江蘇恩華藥業(yè)、萬特制藥（海南）等3家生產(chǎn)，從而構(gòu)成了進口與國產(chǎn)四家壟斷市場的格局。
賽諾菲的Rilutek是第一個獲美國FDA和歐盟批準用于治療ALS的藥物，也是目前唯一公認對緩解ALS進展有效的藥物。利魯唑通過抑制腦內(nèi)神經(jīng)遞質(zhì)（谷氨酸及天冬氨酸）的釋放，抑制興奮性氨基酸的活性及穩(wěn)定電壓依賴性鈉通道的失活狀態(tài)來表現(xiàn)其神經(jīng)保護作用。研究證明利魯唑可減少興奮性遞質(zhì)的**作用，增加細胞的存活率來達到治療的目的。利魯唑可改善病人生存狀態(tài)，卻無法阻止ALS病情的發(fā)展。目前，利魯唑片劑是國內(nèi)漸凍人癥臨床上主要口服藥物。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)，國內(nèi)重點省市公立醫(yī)院終端利魯唑銷售額為3172萬元，同比增長87.86%。其中賽諾菲的“力如太”占比84.16%，魯南貝特公司的膠囊劑“協(xié)一力”占比10.72%，江蘇恩華藥業(yè)的利魯唑片占比3.99%，萬特制藥（海南）的“萬全力太”占1.12%的份額。
重點省市公立醫(yī)院終端利魯唑銷售情況（單位：萬元）
前三家均呈現(xiàn)出高增長的態(tài)勢，賽諾菲的“力如太”增長率為101.33%，魯南貝特公司的“協(xié)一力”增長率為43.60%，江蘇恩華藥業(yè)的利魯唑片增長率高達59.93%。
數(shù)據(jù)來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫
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