4月15日ClinicalTrials.gov發(fā)布瑞德西韋臨床研究最新消息，中國因入組患者數(shù)量不足，瑞德西韋重癥組臨床試驗“終止”，輕度和中度癥狀組的臨床試驗“暫停”。此前，《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表中國團隊關于使用洛匹那韋/利托那韋治療重癥新冠病毒病（COVID-19）的臨床試驗結(jié)果，同樣是失敗。
特效藥的研發(fā)難在哪里？
全球疫情形式嚴峻，特效藥物研發(fā)距理想結(jié)果頻頻受阻，研制特效藥的難點到底在那里？筆者采訪了業(yè)內(nèi)專家。
藥智網(wǎng)聯(lián)合創(chuàng)始人李天泉表示：“研究新冠肺炎藥物的難點也是研究所有藥物的難點，藥物研究本身就是一件很難的事情。瑞德西韋臨床試驗被“叫停”其實是一個很正常的想象，無論現(xiàn)在的臨床試驗“暫停”或“終止”，還是最后試驗結(jié)果失敗，這在藥物研發(fā)中都是很正常的現(xiàn)象。對于藥物研發(fā)人員而言，沒有意外之說。”
生物化學與分子生物學博士，北京植德律師事務所合伙人唐華東認為，首先，新冠肺炎是突發(fā)公共衛(wèi)生安全事件，人們對于一個新出現(xiàn)的疾病的認識需要一個過程，短時間內(nèi)想要一蹴而就研發(fā)出有效的特效藥很難。此外，目前國內(nèi)新冠肺炎已經(jīng)得到了有效防控，各地新發(fā)的病例降到一個很低的水平，對于一些藥物臨床試驗，已很難招募到足夠入組患者。候選藥物的效果難以通過臨床試驗進行充分驗證，這也是目前特效藥物研發(fā)路上存在的難點之一。
“標準步驟”vs“另辟蹊徑”，誰更勝一籌？
近日，中國“三藥”（即金花清感顆粒、連花清瘟顆粒和膠囊、血必凈注射液）獲批新冠肺炎適應癥，一時間引發(fā)網(wǎng)友對“臨床試驗”與“臨床實踐”的熱議。走“臨床實踐”路線的“三藥”獲批新冠適應癥，走“臨床試驗”的瑞德西韋中國試驗提前結(jié)束，或暫?；蚪K止，洛匹那韋/利托那韋試驗結(jié)果顯示失敗。藥品研發(fā)的“標準步驟”vs“另辟蹊徑”，究竟誰更勝一籌？我們又該如何辯證的看待？
在李天泉看來，臨床試驗要更勝一籌。他認為：藥物“臨床實踐”只能展示一個初步的效果，“臨床實踐”中常常缺乏對照，同時還存在安慰劑效應問題；換言之，隨機、雙盲、對照等試驗在臨床實踐中不能體現(xiàn)，一個藥物想要真正得到驗證，還需憑借臨床試驗?？梢娕R床實踐相對較容易能夠得到正向的結(jié)果，而嚴格的臨床實驗想要得到正向的結(jié)果很難，所以目前瑞德西韋、洛匹那韋/利托那韋等藥物研究還沒有能證明有效。
李天泉說：“從目前新冠肺炎藥物研發(fā)整體來看，按照常規(guī)進行臨床試驗的藥物得到的結(jié)果均不理想，臨床實踐效果凸顯的藥物已經(jīng)在國內(nèi)獲批，相當于另辟蹊徑。從法律意義上看已獲批的“三藥”不需要再做臨床試驗，但從科學意義上還需臨床試驗驗證；按中國相關法律法規(guī)要求，藥物新增適應癥都需做嚴格臨床試驗，通過試驗結(jié)果驗證新增適應癥，而且在化藥分類明確規(guī)定，新增適應癥藥物為改良型創(chuàng)新藥；新的注冊管理辦法將中藥也分為創(chuàng)新藥、改良型新藥等，其中“三藥”增加新適應癥，已屬于中藥的改良型新藥，改良型新藥就需要進行大量的臨床試驗研究。”
南陽市第二人民醫(yī)院藥師杜佩佩認為，在新冠疫情肆虐的大背景下，如果一貫堅持先做臨床試驗缺少變通，很多患者可能會錯失最佳治療時機，臨床實踐是在摸索中尋求前進的一種方法，可以從結(jié)果直接建立起藥物的有效性。此次多款中藥的獲批新冠適應癥和其成分的復雜性有很大的關系，如果不是疫情急需，正常程序?qū)徟A計進程會很長，患者等不起。但她堅持：“在非特殊情況下，對于有可治療藥物選擇的疾病，藥物研發(fā)進行臨床試驗，確保質(zhì)量和療效后，再獲批上市使用，對患者來說有更大的生命保障。”
在筆者看來，網(wǎng)友對“連花清瘟”與“瑞德西韋”的舌戰(zhàn)，根源在于對“臨床試驗”與“臨床實踐”之間的探討。目前新冠肺炎藥物研發(fā)火熱，多款藥物都在進行著不同程度的臨床試驗，瑞德西韋除在中國的兩項試驗外，還有5項在世界各地研究，業(yè)界預測5月份各項臨床研究數(shù)據(jù)將陸續(xù)公布。
另據(jù)STAT News報道，近日瑞德西韋美國臨床數(shù)據(jù)披露，芝加哥大學的3期臨床試驗發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)患者“發(fā)燒和呼吸道癥狀均迅速好轉(zhuǎn)”，并在不到一周的時間內(nèi)出院。筆者期待在中西合璧以及臨床試驗與臨床實踐結(jié)合下，醫(yī)藥科研人員能夠早日攻克新冠肺炎。
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