醫(yī)藥健聞2020年10月10日訊，輝瑞公司宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)維萬(wàn)心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。維萬(wàn)心®是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療ATTR-CM患者的口服藥物。
ATTR-CM是一種致死性心臟疾病，診斷率極低
ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發(fā)病機(jī)制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯(cuò)誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)和身體其他部位。隨著時(shí)間的推移，淀粉樣物質(zhì)沉積會(huì)使心肌變硬，進(jìn)而引發(fā)心衰。由于疾病認(rèn)知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經(jīng)常會(huì)被誤診或延誤診治?；颊吲R床診斷后平均存活時(shí)間較短，約為2-3.5年[1]，死亡通常由進(jìn)行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發(fā)病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長(zhǎng)而增加，常發(fā)于60歲以上男性[2]。
在中國(guó)，ATTR-CM診斷率極低，不足1%。該疾病對(duì)患者生理、心理以及生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響，影響患者個(gè)人和家庭生活。在該產(chǎn)品批準(zhǔn)之前，患者缺乏針對(duì)性的治療方案，臨床中僅能針對(duì)癥狀治療，幫助患者緩解相應(yīng)癥狀，如心衰、房顫等。在極少數(shù)情況下，需要進(jìn)行心臟和肝 臟移植。
輝瑞生物制藥集團(tuán)代理中國(guó)區(qū)總裁Pierre Gaudreault表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新’為目標(biāo)，將罕見病治療領(lǐng)域作為長(zhǎng)期關(guān)注重點(diǎn)，致力于將更多罕見病產(chǎn)品引入中國(guó)市場(chǎng)。此次維萬(wàn)心®的獲批，將填補(bǔ)此前中國(guó)在ATTR-CM治療領(lǐng)域無(wú)有效藥物的空白，為ATTR-CM的患者更好的管理病情、延緩疾病進(jìn)展提供新的選擇。”
輝瑞致力于為中國(guó)ATTR患者帶來(lái)新生
罕見病領(lǐng)域一直是輝瑞關(guān)注的重點(diǎn)領(lǐng)域。維萬(wàn)心®是輝瑞今年以來(lái)獲批的第二款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品。今年2月，維達(dá)全®獲批，用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經(jīng)功能損害。此次獲批的維萬(wàn)心®是第二款針對(duì)淀粉樣變性?。ˋTTR）這一罕見病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。
維萬(wàn)心®最早于2012年在歐盟和美國(guó)獲得孤兒藥認(rèn)證，并于2019年在日本和美國(guó)獲批，用于治療ATTR-CM。“得益于中國(guó)政府‘加快罕見病藥物審評(píng)審批’的政策和專家的共同努力，時(shí)隔僅一年，維萬(wàn)心®在中國(guó)獲得審批，基本實(shí)現(xiàn)了全球同步上市。”輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)首席運(yùn)營(yíng)官吳琨表示，“這也更加堅(jiān)定和鼓舞了輝瑞對(duì)中國(guó)未被滿足治療需求的投入。未來(lái)，輝瑞將繼續(xù)關(guān)注罕見病治療領(lǐng)域，致力于為中國(guó)罕見病患者帶來(lái)更多創(chuàng)新藥物。”
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