2月9日，歐洲藥品管理局(EMA)宣布成立一個(gè)協(xié)調(diào)中心，這將是其努力將真實(shí)世界證據(jù) (RWE) 納入歐洲藥品監(jiān)管的關(guān)鍵。
據(jù)悉，EMA正在與Erasmus University Medical Center Rotterdam合作建立該中心，這個(gè)中心將成為更廣泛的數(shù)據(jù)分析和Real World Interrogation Network (DARWIN EU) 項(xiàng)目的一部分，以供應(yīng) EMA 本身和歐盟成員國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求的真實(shí)世界證據(jù) (RWE) 。
EMA在真實(shí)世界數(shù)據(jù)領(lǐng)域的探索
早在2013年，EMA參與GetReal Initiative項(xiàng)目，致力于開(kāi)發(fā)出收集與綜合RWE的新方法，以便更早地用于藥品研發(fā)和醫(yī)療保健決策過(guò)程中。2014年，EMA啟動(dòng)了適應(yīng)性許可試點(diǎn)項(xiàng)目，探索利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)包括觀察性研究數(shù)據(jù)等用于監(jiān)管決策的可行性。2017年，藥品局總部與EMA聯(lián)合成立大數(shù)據(jù)工作組，旨在使用大數(shù)據(jù)改進(jìn)監(jiān)管決策并提高證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，其中RWE是大數(shù)據(jù)的一個(gè)子集，包括電子健康檔案、登記系統(tǒng)、醫(yī)院記錄和健康保險(xiǎn)等數(shù)據(jù)。
此次，EMA有意通過(guò)DARWIN EU的建設(shè)將把歐洲的藥品監(jiān)管網(wǎng)絡(luò)連接到所謂的European Health Data Space (EHDS)，該計(jì)劃旨在改善不同類型健康數(shù)據(jù)的交換和訪問(wèn)。目標(biāo)是組建一個(gè)真實(shí)世界健康數(shù)據(jù)源網(wǎng)絡(luò)，該網(wǎng)絡(luò)將提供來(lái)自歐洲各地的“有效且值得信賴的”RWE，例如疾病、患者群體以及藥物的使用和性能。
據(jù)報(bào)道，該協(xié)調(diào)中心將成為未來(lái) EHDS 的主要用戶，將開(kāi)展科學(xué)研究以回答 EMA 藥物審查過(guò)程中出現(xiàn)的研究問(wèn)題。這些將發(fā)表在歐盟的觀察研究目錄中。它還將維護(hù)一個(gè)真實(shí)世界數(shù)據(jù)源和元數(shù)據(jù)的目錄，用于醫(yī)藥監(jiān)管活動(dòng)。
真實(shí)世界數(shù)據(jù)與真實(shí)世界證據(jù)
真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)是從多種來(lái)源定期收集到的與病人健康狀態(tài)和/或健康護(hù)理服務(wù)相關(guān)的數(shù)據(jù)。RWD來(lái)源廣泛，可以是以特定研究目的開(kāi)展的觀察性研究數(shù)據(jù)，可以是基于真實(shí)醫(yī)療條件開(kāi)展的干預(yù)性研究數(shù)據(jù)，也可以是非研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)來(lái)源包括電子病歷、電子健康檔案、醫(yī)保理賠數(shù)據(jù)、藥品和疾病登記、個(gè)人健康設(shè)備收集的信息、出生死亡登記、公共健康監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)、區(qū)域化數(shù)據(jù)等。
真實(shí)世界證據(jù) (RWE) 是指通過(guò)分析真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)產(chǎn)生的與醫(yī)療產(chǎn)品的使用及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的臨床證據(jù)。
過(guò)去，RWE的定位主要是滿足上市后與藥物安全相關(guān)的監(jiān)管要求。如今，RWE的應(yīng)用已遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)了藥物警戒的范疇，被包括監(jiān)管機(jī)構(gòu)、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)、醫(yī)保支付方和醫(yī)生等在內(nèi)的醫(yī)療健康行業(yè)不同利益相關(guān)方廣泛接受。
2016年12月，美國(guó)通過(guò)了《21世紀(jì)治愈法案》，鼓勵(lì)FDA開(kāi)展研究并使用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策，加快醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。在該法案的推動(dòng)下，2017年至2019年期間，F(xiàn)DA先后發(fā)布了《使用真實(shí)世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》《臨床研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》《真實(shí)世界證據(jù)計(jì)劃的框架》和《使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)向FDA遞交藥物和生物制品資料》。
真實(shí)世界研究
隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（RCT）一般被認(rèn)為是評(píng)價(jià)藥物安全性和有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，但其研究結(jié)論外推于臨床實(shí)際應(yīng)用時(shí)可能會(huì)面臨現(xiàn)實(shí)的挑戰(zhàn)，或者存在傳統(tǒng)的藥物臨床試驗(yàn)可能難以實(shí)施或需高昂的時(shí)間成本等問(wèn)題。
真實(shí)世界研究(RWS)是對(duì)臨床常規(guī)產(chǎn)生的真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)進(jìn)行系統(tǒng)性收集并進(jìn)行分析，與隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)(RCT)是互補(bǔ)的關(guān)系，并不對(duì)立。兩者都需要科學(xué)合理的研究設(shè)計(jì)、試驗(yàn)方案及統(tǒng)計(jì)方法等。不同的是，后者是來(lái)自于真實(shí)世界的臨床實(shí)踐，克服了高度控制的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)在代表真實(shí)世界中患者群體和治療方案的局限性。
近年來(lái)，如何利用真實(shí)世界證據(jù)評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性，已經(jīng)成為國(guó)內(nèi)外藥物研發(fā)和監(jiān)管決策中日益關(guān)注的熱點(diǎn)問(wèn)題。
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