全球領(lǐng)先的合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）服務(wù)公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴Amicus Therapeutics（以下簡(jiǎn)稱Amicus，納斯達(dá)克股票代碼：FOLD）Pombiliti™（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda™（miglustat）65 mg膠囊獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。該雙成分療法用于治療體重超過40千克，已接受現(xiàn)有酶替代療法（ERT）后病情未得到改善的晚發(fā)型龐貝病（LOPD）成人患者。
Pombiliti™是一種天然高表達(dá)甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶（rhGAA），于2012年在藥明生物平臺(tái)上從一個(gè)"主意"（idea）誕生，在公司領(lǐng)先的一體化技術(shù)平臺(tái)及強(qiáng)勁產(chǎn)能實(shí)力的賦能下成功實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。作為Pombiliti™商業(yè)化階段原液生產(chǎn)獨(dú)家合作伙伴和制劑生產(chǎn)主要合作伙伴，藥明生物在"全球雙廠戰(zhàn)略"的引領(lǐng)下，正在通過五個(gè)生產(chǎn)廠為Pombiliti™提供商業(yè)化生產(chǎn)服務(wù)。
Amicus Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Bradley Campbell先生表示："此次FDA的批準(zhǔn)對(duì)于美國(guó)龐貝病患者群體意義非凡。這款創(chuàng)新療法成功上市不僅凝聚了藥明生物團(tuán)隊(duì)和Amicus團(tuán)隊(duì)之間的無私奉獻(xiàn)精神，更見證了雙方強(qiáng)大的合作伙伴關(guān)系。它離不開我們心系患者，甘于奉獻(xiàn)的志同道合，更離不開我們把'為罕見病群體帶來高質(zhì)量療法'這一愿景轉(zhuǎn)變?yōu)樾袆?dòng)的強(qiáng)大執(zhí)行力。經(jīng)過多年砥礪前行，雙方共同攜手將一紙創(chuàng)想，一個(gè)分子，推進(jìn)至臨床生產(chǎn)和商業(yè)化上市階段，踐行惠及晚發(fā)型龐貝病患者的誓言。"
藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士表示："十一載磨一劍，我們非常榮幸賦能Amicus實(shí)現(xiàn)這一重要里程碑。Amicus與藥明生物之間緊密的合作關(guān)系不僅印證了我們'跟隨分子'（follow the molecule）商業(yè)模式的成功，也激勵(lì)著我們不斷為全球合作伙伴加快發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和生產(chǎn)更多用于治療罕見病的生物藥。同心而共濟(jì)，雙方立志于為患者謀福祉的初心如磐。我堅(jiān)信雙方的通力合作也將續(xù)寫更多傳奇，造福全球罕見病患者。"
關(guān)于龐貝病
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病，臨床表現(xiàn)為GAA水平的降低或缺失并導(dǎo)致細(xì)胞中糖原的積累。龐貝病涵蓋嬰兒型到晚發(fā)型，前者對(duì)心臟功能有顯著影響，疾病迅速進(jìn)展至死亡，后者主要影響骨骼肌和呼吸肌，疾病進(jìn)展相對(duì)緩慢。晚發(fā)型龐貝病患者癥狀可能會(huì)很嚴(yán)重，虛弱無力，臨床表現(xiàn)包括漸進(jìn)性全身肌無力，尤其是骨骼肌和呼吸肌會(huì)隨著疾病進(jìn)展而惡化。
關(guān)于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一種雙成分療法，由富含甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶和口服酶穩(wěn)定劑miglustat組成。Pombiliti通過M6P受體進(jìn)行高親和力攝取，同時(shí)保持其生成最高活性酶的功能，Opfolda旨在減少血液中酶活性的損失。
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