2月，可謂是罕見(jiàn)病新藥的「炸裂之月」。

       據(jù)悉，2024年2月29日是第十七個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，而2月的獲得NMPA批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病新藥就有4款，再掀小高潮。

       除了罕見(jiàn)病新藥外，不用冷藏、不含輔助蛋白的第五款肉毒素——Xeomin（西馬）也成功上市。

       以下為2月CDE藥審報(bào)告分析。

       01

       承辦新品種911個(gè)

       2月藥審總體分析

       根據(jù)藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——藥品注冊(cè)與受理數(shù)據(jù)庫(kù)最新統(tǒng)計(jì)，2024年2月份CDE共承辦新的藥品注冊(cè)申請(qǐng)以品種（按藥品+企業(yè)維度）統(tǒng)計(jì)共有911個(gè)，同比減少23.45%，其中化藥615個(gè)品種，中藥163個(gè)品種，生物制品133個(gè)品種，以受理號(hào)計(jì)共1215個(gè)。

       以注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)任務(wù)類型統(tǒng)計(jì)，受理新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（以下簡(jiǎn)稱IND）156個(gè)品種（受理號(hào)245個(gè)）；新藥上市許可申請(qǐng)（以下簡(jiǎn)稱NDA）23個(gè)品種（受理號(hào)34個(gè)）；同名同方藥、仿制藥、生物類似藥上市許可申請(qǐng)（以下簡(jiǎn)稱ANDA）266個(gè)品種（受理號(hào)316個(gè)）；仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)注冊(cè)申請(qǐng)（該注冊(cè)申請(qǐng)類別以下簡(jiǎn)稱一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)）54個(gè)品種（受理號(hào)79個(gè)）；各申請(qǐng)類別注冊(cè)申請(qǐng)受理品種情況詳見(jiàn)圖1。

       圖1 申請(qǐng)類別注冊(cè)申請(qǐng)受理品種情況

       2024年2月份（注：狀態(tài)開(kāi)始時(shí)間（藥智）從2024年2月1日至2024年2月29日）完成審評(píng)的品種共714個(gè)（受理號(hào)980個(gè)），同比增長(zhǎng)10.19%。其中化藥完成審評(píng)443個(gè)品種，中藥審評(píng)完成162個(gè)品種，生物制品完成審評(píng)109個(gè)品種。（注：完成審評(píng)的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至2024年3月11日）

       藥智收錄到結(jié)論的數(shù)量為690個(gè)品種（950個(gè)受理號(hào)），對(duì)有結(jié)論的藥品類型進(jìn)行分析統(tǒng)計(jì)，其中中藥品種159個(gè)（163個(gè)受理號(hào)），化藥品種432個(gè)（649個(gè)受理號(hào)），生物制品品種99個(gè)（138個(gè)受理號(hào)）。2024年2月注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)結(jié)論品種統(tǒng)計(jì)詳情情況見(jiàn)圖2。

       圖2 注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)結(jié)論情況

       02

       上市10個(gè)新品種

       創(chuàng)新藥、改良型新藥及進(jìn)口原研藥品分析

       2024年2月份，1類創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)受理132個(gè)品種（受理號(hào)206個(gè)），以注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)任務(wù)分類統(tǒng)計(jì)，IND申請(qǐng)127個(gè)品種（受理號(hào)197個(gè)）；NDA申請(qǐng)5個(gè)品種（受理號(hào)9個(gè)）。

       改良型新藥注冊(cè)申請(qǐng)受理32個(gè)品種（受理號(hào)54個(gè)），以藥品類型分類統(tǒng)計(jì)，改良型中藥受理1個(gè)品種（受理號(hào)1個(gè)），改良型化學(xué)藥20個(gè)品種（受理號(hào)35個(gè)），改良型生物制品11個(gè)品種（受理號(hào)18個(gè)）。適應(yīng)癥包含抗腫瘤領(lǐng)域、消化道及代謝等。

       2024年2月創(chuàng)新藥與改良型新藥注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見(jiàn)表一，2024年2月注冊(cè)申請(qǐng)受理創(chuàng)新藥、改良型新藥ATC分布情況詳見(jiàn)圖3。

       表一 2024年2月創(chuàng)新藥與改良型新藥注冊(cè)申請(qǐng)受理情況

       圖3 2024年2月注冊(cè)申請(qǐng)受理創(chuàng)新藥、改良型新藥ATC分布情況

       2024年2月份，創(chuàng)新藥與改良型新藥獲批上市共計(jì)4個(gè)品種（受理號(hào)4個(gè)），分別是中藥1.1類的九味止咳口服液、化藥2.3類的阿達(dá)帕林克林霉素凝膠、治療用生物制品1類的澤沃基奧侖賽注射液和可伐利單抗注射液。

       2月份進(jìn)口原研藥品上市品種有6個(gè)，其中化藥3個(gè)品種，生物制品3個(gè)品種。

       2024年2月創(chuàng)新藥與改良型新藥以及進(jìn)口原研藥品獲批上市品種情況詳見(jiàn)表二。

       表二 2024年2月創(chuàng)新藥、改良型新藥及進(jìn)口原研藥品獲批上市情況

       2024年2月29日是第十七個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，罕見(jiàn)病（Rare Diseases）通常是指發(fā)病率很低的疾病，世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%-0.1%之間的疾病定義為罕見(jiàn)病。在剛剛過(guò)去2月獲得NMPA批準(zhǔn)上市的可伐利單抗注射液、注射用舒索凝血素α等罕見(jiàn)病新藥為部分罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了新選擇。

       陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），是一種罕見(jiàn)且危及生命的血液疾病，患病后，患者的紅細(xì)胞會(huì)被補(bǔ)體系統(tǒng)（天然免疫系統(tǒng)的一部分）破壞，在沒(méi)有接受補(bǔ)體抑制劑治療的情況下，患者5年內(nèi)死亡的風(fēng)險(xiǎn)達(dá)35%。可伐利單抗注射液是一種靶向補(bǔ)體蛋白C5的重組人源化IgG1亞型單克隆抗體，能特異性地與補(bǔ)體蛋白C5結(jié)合，抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)。

       獲得性血友病A，該病年發(fā)病率約為1.5/100萬(wàn)，該病死亡率為6.7%，主要死亡原因包括出血、基礎(chǔ)疾病以及繼發(fā)于免疫抑制治療的嚴(yán)重感染等。注射用舒索凝血素α是一款重組抗血友病因子（豬序列），是重組DNA衍生的抗血友病因子，與人序列凝血因子Ⅷ結(jié)構(gòu)相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗體的滅活，可以替代人FⅧ發(fā)揮明顯的止血作用。

       肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄓ址QWilson病，威爾遜?。?，是一種常染色體隱性遺傳病。該病發(fā)病年齡多為3-60歲，兒童患者多以肝臟受累為首 發(fā)表現(xiàn)。醋酸鋅片是一種銅吸收抑制劑，可阻止吸收來(lái)自飲食的銅，同時(shí)阻止內(nèi)源性銅（來(lái)自唾液、膽汁、胃液）的重吸收。

       03

       納入優(yōu)先審評(píng)與突破性治療品種

       2024年2月份，CDE共將1個(gè)品種納入擬優(yōu)先審評(píng)品種公示名單，以及有4個(gè)品種正式納入優(yōu)先審評(píng)，納入理由包含納入突破性治療藥物程序、符合附條件批準(zhǔn)的藥品以及其他優(yōu)先審評(píng)審批情況；3個(gè)品種（受理號(hào)CXSL2000087、JXSL2300147、JXSL2300148、JXSL2300004）納入突破性治療品種名單。2024年2月優(yōu)先審評(píng)與突破性治療品種名單詳見(jiàn)表三。

       表三 2024年2月優(yōu)先審評(píng)與突破性治療品種名單

       注：數(shù)據(jù)按公示日期進(jìn)行統(tǒng)計(jì)。

       04

       一致性評(píng)價(jià)注冊(cè)分析

       2024年2月份，CDE共受理一致性評(píng)價(jià)品種54個(gè)（受理號(hào)79個(gè)），石藥集團(tuán)中諾藥業(yè)（石家莊）有限公司申報(bào)有注射用阿莫西林鈉克拉維酸鉀、注射用頭孢哌酮鈉舒巴坦鈉、注射用頭孢米諾鈉3個(gè)品種，與申報(bào)硫酸阿米卡星注射液、鹽酸納洛酮注射液、注射用生長(zhǎng)抑素3個(gè)品種的成都天臺(tái)山制藥股份有限公司，是2月份申報(bào)一致性評(píng)價(jià)最多品種的兩個(gè)公司。2024年2月各企業(yè)申報(bào)一致性評(píng)價(jià)品種TOP6見(jiàn)圖4。

       圖4 各企業(yè)一致性評(píng)價(jià)申報(bào)品種數(shù)量TOP情況

       一致性評(píng)價(jià)完成審評(píng)品種46個(gè)（受理號(hào)67個(gè)），天津金耀藥業(yè)有限公司的鹽酸甲氧氯普胺注射液、國(guó)藥一心制藥有限公司的注射用達(dá)卡巴嗪、雙鶴藥業(yè)（海南）有限責(zé)任公司的氯氮平口腔崩解片、安徽貝克生物制藥有限公司的齊多拉米雙夫定片4個(gè)品種為首家通過(guò)一致性評(píng)價(jià)。其中齊多拉米雙夫定片已在2021年3月由上海迪賽諾生物醫(yī)藥有限公司獲批首家視同通過(guò)一致性評(píng)價(jià)。2024年2月通過(guò)一致性評(píng)價(jià)品種名單詳見(jiàn)表四。

       表四 2月通過(guò)一致性評(píng)價(jià)品種

       數(shù)據(jù)來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——藥品注冊(cè)與受理數(shù)據(jù)庫(kù)