箕星藥業(yè)（下文簡稱“箕星”），一家致力于為罹患嚴重危及生命健康疾病的患者提供創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，宣布其治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的aficamten（CK-3773274片）3期臨床試驗的中國隊列已于近日在首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院完成首例患者入組。該試驗目前在全國16家醫(yī)院開展，旨在評估aficamten治療oHCM的療效和安全性，為產(chǎn)品在中國的上市申請?zhí)峁┮罁?jù)。該中國隊列是aficamten全球多中心臨床試驗SEQUOIA-HCM的一部分，中國以外的試驗由Cytokinetics公司負責。
Aficamten由Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌病（HCM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個心動周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌?。℉CM）相關的心肌過度收縮。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和中國國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)分別授予aficamten用于治療oHCM的突破性治療藥物認定。
“肥厚型心肌病是常見的遺傳性心血管疾病，現(xiàn)有的藥物治療是在經(jīng)驗治療的基礎上推薦使用的，并非針對HCM的根本病理機制即心肌過度收縮。”Aficamten全球3期臨床試驗中國隊列首席研究者、中華醫(yī)學會心血管病學分會候任主任委員、國家心血管疾病臨床醫(yī)學研究中心主任、首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長生教授表示。“我們相信aficamten這一心肌肌球蛋白抑制劑具有顯著改善oHCM治療現(xiàn)狀的潛力，定會給患者帶來有臨床意義的獲益。作為全球多中心3期研究的參與者，中國隊列的研究數(shù)據(jù)也將推動aficamten的革新性研究進展。”
“目前中國尚無針對oHCM基礎病理生理學機制的治療藥物獲批，我們正在和Cytokinetics合作開展全球3期臨床試驗SEQUOIA-HCM的中國隊列，盡早將aficamten這一潛在新藥帶給中國患者。”箕星心血管首席醫(yī)學官李媛博士說，“中國有全球最大的心血管疾病患者群體和巨大的未滿足治療需求，箕星在心血管領域已經(jīng)建立起包括3個臨床后期在研產(chǎn)品、6個適應癥在內(nèi)的堅實產(chǎn)品管線。我們致力于和醫(yī)學界緊密合作，讓創(chuàng)新產(chǎn)品早日造福中國患者。”
SEQUOIA-HCM是基于Cytokinetics開展的aficamten2期臨床試驗REDWOOD-HCM的陽性結果，該試驗結果顯示，與安慰劑相比，aficamten治療10周后，平均靜息左室流出道壓力梯度（LVOT-G）和valsalva動作后的平均LVOT-G均較基線降低，且沒有治療中斷和中止，也沒有和治療相關的嚴重不良事件。
關于肥厚型心肌?。℉CM）
肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心血管疾病，中國患病率為80/10萬，估算中國成人HCM患者超過100萬。HCM可導致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、暈厥/先兆暈厥和運動能力受限。HCM是青少年和運動員猝死的主要原因之一。與疾病相關的死亡大多可歸因于心臟性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心臟性猝死常見于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發(fā)生于中年患者，HCM相關的心房顫動導致的卒中則以老年患者多見。在醫(yī)院就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。
目前在中國尚未有直接針對HCM的獲批藥物，指南推薦的藥物治療是在經(jīng)驗治療的基礎上進行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺，然而，這些藥物并非針對HCM的根本病理機制即心肌過度收縮，通常也不能阻止疾病進展，且有明顯的不良反應，丙吡胺也尚未在中國上市。對于那些無論靜息還是激發(fā)時LVOT-G≥50mmHg，伴有嚴重癥狀且藥物治療無效的oHCM患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術和經(jīng)皮室間隔酒精消融術）可能是有效的，然而，這些侵入式手術均存在一定風險，且成功取決于手術者的經(jīng)驗，尚未在國內(nèi)得到廣泛應用。
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