間充質(zhì)干細胞在國內(nèi)外均已開展涉及多項適應(yīng)癥的臨床研究，移植物抗宿主病的臨床研究進展較為迅速。目前國內(nèi)外無相關(guān)的臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則，為給關(guān)于間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗的研究提供建議，提高相關(guān)產(chǎn)品的研究和申報效率，盡快滿足患者的臨床需求，藥審中心組織起草了《間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》（見附件1）。
近年來，隨著醫(yī)藥行業(yè)對罕見病藥物研發(fā)熱情不斷增加，我中心收到多個罕見病基因治療產(chǎn)品的溝通交流和臨床試驗申請。為指導(dǎo)和規(guī)范罕見病基因治療產(chǎn)品的臨床試驗設(shè)計，藥審中心組織起草了《罕見病基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》（見附件2）。
根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)將上述兩個指導(dǎo)原則予以發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。
特此通告。
附件：1.間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）
2.罕見病基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）
國家藥監(jiān)局藥審中心
2024年1月12日
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